导 读:
绿谷制药“九期一”国际Ⅲ期临床试验终止，饶毅接连发文质疑。
5月13日，绿谷制药官方公告称，受新冠疫情和融资未能到位的多重影响，公司提前终止甘露特钠胶囊（编号GV-971，商品名“九期一”）的国际多中心Ⅲ期临床研究。
消息传出后，5月16日和5月17日，“饶议科学”公众号连续两天先后刊登了两篇文章，不仅质疑GV-971疗效问题，而且发问绿谷制药在躲什么。
“饶议科学”公众号为首都医科大学校长饶毅的个人公众号。
文章中，饶毅指出“如果认为耿美玉和绿谷推的971是真药，无疑，耿美玉就是生物医药界远远超过爱因斯坦的天才。”“这两年无论我怎么批评绿谷，包括公开点名绿谷，它就是不出来，而让耿美玉一个人出来辩解、出来起诉我诽谤。”
截至发文，绿谷制药对此还未公开回应。
GV-971引发的一场诉讼
阿尔茨海默症（AD）俗称“老年痴呆”症，是中枢神经系统退行性疾病，全球有超过5000万患者，中国患者占比超过1000万。
自阿尔茨海默症被发现100多年来，辉瑞、罗氏、礼来、默沙东及强生等全球顶尖药企纷纷折戟这一领域。
根据美国药品研究与制造商协会发布的报告，目前仅有6种阿尔茨海默病药物被FDA批准上市。报告称，所有这些药物都只是对症治疗，没有一种能够阻止或者延缓AD病情的进展。
要知道，GV-971作为全球首款靶向脑肠轴的阿尔茨海默病（AD）药物，在获批上市之前，已经有17年没有治疗AD的新药上市。
因此，当这款以海洋褐藻提取物为原料制备获得的低分子酸性寡糖化合物，于2019年11月获批上市那天起，就充满了争议。当时，GV-971走的是优先审评审批程序，国家药监局给予其“有条件批准上市”。
按照国家药监局的技术指南，有条件上市的品种，“未能证实产品预测临床收益”，或者“申请人未能尽职开展所需的批准后药物试验”，药监局可撤销上市许可。
也就是说，GV-971的临床试验还得做，而且要做出有疗效的结果来，才能顺利地持续销售。显然，这并非易事。
对于此前计划——GV-971国际Ⅲ期临床试验2024年完成，2025年提交新药申请，绿谷制药表示，将坚持GV-971的国际上市注册目标，在未来条件允许时重启GV-971国际临床研究。
其实在此之前，饶毅就曾公开发声认为GV-971研发造假。绿谷制药为了证明产品的有效性，于2020年10月开始国际多中心Ⅲ期临床研究。
面对争议，GV-971药物发明人耿美玉也不示弱，提起诉讼称饶毅名誉侵权。但去年12月，法院判决耿美玉败诉，认为应当允许正当的学术争论和批评。耿美玉的请求没有得到法院支持。
其实，除了团队学术的争议外，疑问还指向了GV-971的Ⅲ期临床试验周期过短、效果评估依据不充分、药物作用机理阐释不明、试验只有一项、疗效曲线突变诡异等方面。
2021年12月，GV-971还通过谈判被纳入国家医保目录。从2022年1月1日起，GV-971正式执行医保价格，每月医疗费用从3580元降至1184元。
据经济观察报报道，在医保谈判成功后，绿谷制药制定的2022年“GV-971”销售额目标是8亿元。
目前来看，尽管进了医保，围绕它的疑问暂时也还未得到充分解答。
AD药物研发之难
实际上，在阿尔茨海默症研发领域遭受挫折也是行业普遍存在的现状，阿尔茨海默病的新药研发被认为是一大难题，大多以失败告终。
根据美国药物生产与研发协会数据显示，全球累计在阿尔茨海默病上的研发投入超过6000亿美元，失败的临床药物超过300种，失败率高达99.6%。
近20年来，除了GV-971外，还有一款上市的AD创新药就是渤健/卫材的阿杜卡奴单抗（Aduhelm）。
同样在一片争议声中，渤健Aduhelm也先后遭遇了重要市场上市受挫、限制使用、销售业绩惨淡、销售团队解散等一系列负面影响。
去年12月，诸多专家投票明确反对这款备受争议的阿尔茨海默病药物获得授权。今年4月，因为该药临床疗效数据不佳，渤健主动撤销Aduhelm在欧洲的上市申请。渤健CEO也因此离职。
另外，4月初，渤健Aduhelm还遭遇了监管重创，在“美国医保”报销上受到严格限制。
接二连三的打击，不仅使得Aduhelm深陷泥沼，也让阿尔兹海默症药物研发成为“黑洞”，市场前景未明。
但是，这并不意味着渤健准备完全放弃Aduhelm以及阿尔茨海默症治疗领域。渤健与卫材继续合作开发的第二款阿尔茨海默病药物lecanemab，预计将在今年6月之前完成滚动提交。
最后，对于此次绿谷制药终止GV-971国际Ⅲ临床研究事件，背后的真实性我们并不能完全得知。但是，无论是渤健的Aduhelm和绿谷制药的GV-971，作为药品属性而言，最后还要靠时间来考验。
参考文章：
[1] 医脉同道：《时评：患者死亡新药再争议，渤健能有绿谷971好命吗？》
[2] 新京报：《绿谷制药九期一海外临床试验终止，阿尔茨海默病药物研发有多难？》
[3] 中国经济网：《绿谷制药提前终止九期一国际试验 饶毅发问：担心露馅？》
[4] 健识局：《绿谷没钱继续研发“神药”了，饶毅：应停止销售》
[5] 新浪医药：《疫情影响or资金链断裂？绿谷制药被传九期一团队裁员、临床试验暂停......》
[6] 21世纪经济报道：《渤健阿尔茨海默病新药跌落神坛 Aduhelm风波不断致CEO“走人”》
[7] 雷达财经：《耿美玉起诉饶毅败诉，背后隐藏着一位“争议药神”》
[8] 丁香园：《饶毅再发文：绿谷对耿美玉不公平 》
来源：思齐俱乐部
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